罕病肺高壓治療與時間賽跑，病團盼新藥盡快納健保

罕病「原發性肺動脈高壓」隨時可能奪命！一名十八歲少女因冬季呼吸道感染而突然病情惡化、緊急入住加護病房，雖經搶救後及多重藥物治療逐漸改善，但活動能力仍然受限，「連好好走路都有困難」，對於這些族群來說，疾病惡化、死亡陰影總是如影隨形。

對於治療原發性肺動脈高壓有多年經驗的成大醫院副院長許志新表示，每當流感、新冠等呼吸道傳染病疫情攀升，原發性肺動脈高壓病患常面臨疾病惡化威脅，一旦沒有積極接受治療，平均餘命僅二點八年，不過，近年來台灣的研究、治療成績屢獲世界肯定，病患的存活情況已有明顯改善。

以上述少女病患為例，除了使用現有多重藥物治療，後來她加入了新藥臨床試驗，在醫療團隊的照護下，已從臥床病危到正常生活。罕病基金會原發性肺動脈高壓病友聯誼會會長黃文照則呼籲，新藥的引進與納入健保給付的時程是刻不容緩。

肺動脈高壓治療，與時間賽跑

許志新指出，台灣是全世界治療肺動脈高壓的研究重鎮，成大醫院在二十年前即成立肺高壓團隊，現任總統賴清德當年擔任台南市長，便特別關心這群罕見、弱勢疾病族群，在二十周年時也特地獻上祝福，全體醫療團隊、病患都深受鼓舞。

許志新分析，疾病會讓肺動脈變得比較厚、比較窄，且變得不規則，進而引發心臟衰竭，目前多數用藥的作用機轉在於血管擴張，不過無法改變血管結構性病灶，有些用藥是病患須長時間注射點滴，也須隨身攜帶幫浦，當管線、幫浦一出問題，病患即陷入險境。

黃文照的愛子為原發性肺動脈高壓病患，七年前離開人世，他說，多數病患雖然看似外觀正常，實際上，生命卻是命懸一線，由於疾病治療棘手，病情惡化很快，治療是在和時間賽跑，如果當時有新藥可用，或許他孩子現在還是可以陪伴在他的身邊。

活性素訊號抑制劑，帶來治療新希望

事實上，在二O二四年世界肺動脈高壓大會（WSPH）上，最新一版的治療指引建議，肺動脈高壓須著重於早期診斷、分級治療，治療上也要結合多種用藥。

針對病況較嚴重的族群，最新一版的治療指引也建議，以現有治療策略加上「活性素訊號抑制劑」（Activin-Signaling Inhibitor，ASI），對降低住院率、死亡率都有明顯助益，且可減少肺臟移植的需求。而前述十八歲少女病患就是因為加入臨床新藥試驗，終於可如願像一般人一樣逛街、走路。

國外研究亦顯示，「活性素訊號抑制劑」這類新型藥物主要運用全新治療機轉，可改變、抑制血管增生，透過改變血管結構，讓病患症狀獲得改善。台灣在內等多個具有治療肺動脈高壓經驗的國家，都正積極引進此新型藥物，各界也正積極爭取給付。

病團呼籲：新藥及早納健保，可幫助病患救命！

黃文照呼籲，原發性肺動脈高壓病患隨時可能因一口氣喘不上而置身險境、失去生命，須要更穩定的保護，也須積極治療，期待未來可以加速新藥引進，新藥納入健保給付時程也可以加快，病患及早用藥，也才能控制病情、減少死亡風險。許志新則鼓勵病患千萬不要放棄希望，也期待有一天，病患可以真正獲得治癒，並擁有健康生活。

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